دکتر سحر شجاعی مدیر عامل شرکت دانش بنیان ژن درمانی خاورمیانه مستقر در پژوهشگاه ملی مهندسی ژنتیک و زیست فناوری در گفتگو با خبرنگار مهر، با اشاره به ساخت فراورده ای برای درمان بیماران مبتلا به ای ال اس (ALS)، درباره این بیماری توضیح داد و گفت: بیمار ای ال اس یک بیماری عصبی پیشرونده است که مشخصه اصلی آن از بین رفتن سلول‌های عصبی حرکتی بوده و روی سلول‌های عصبی مغز و نخاع تأثیر می‌گذارد و باعث اختلال در عملکرد اعصاب کنترل کننده حرکات ارادی عضلات می‌شود. وقتی عملکرد حرکات ارادی عضلات مختل شود، بیمار توانایی صحبت کردن، غذا خوردن، حرکت و تنفس را از دست می‌دهد.
شجاعی افزود: در شرکت ژن درمانی خاورمیانه با همکاری متخصصان بالینی نورولوژیست، مغز و اعصاب و بی هوشی و متخصصین علوم پایه ژنتیک مولکولی و سلولی کاربردی، روش نوینی برای درمان بیماران مبتلا به ای ال اس در حال تحقیق و پژوهش است که نتایج بالینی آن بسیار بیشتر از سلول درمانی با استفاده از سلول‌های بنیادی اتولوگ از چربی شکم یا سلول‌های بنیادی ژله وارتون بوده است.
مدیر عامل شرکت دانش بنیان ژن درمانی خاورمیانه با بیان این که این فراورده که تولید آن در انحصار شرکت ژن درمانی خاورمیانه است، «اگزوسرم» نام دارد، خاطرنشان کرد: این فراورده از نظر ماهیت بیولوژیکی، اگزوزوم بوده که توسط سلول‌های بنیادی ترشح می‌شود ولی شرایط تولید آن، خالص سازی و فرمولاسیون آن متفاوت است.
وی ادامه داد: نتایج مطالعه بالینی فاز ۱ نشان می‌دهد که این فراورده نه تنها باعث جلوگیری از پیشرفت بیماری شده است بلکه در بیش از ۶۰ درصد بیماران، عملکرد بافت‌های از دست رفته را بازگردانده است که این معنای واقعی «پزشکی بازساختی» است.
این مدیر فناور در ادامه تاکید کرد که تاکنون هیچ فراورده ای در دنیا نتوانسته است عملکرد بافت عصبی- عضلانی که در بیماران مبتلا به این بیماری از دست رفته است را بازگرداند.
شجاعی بیان کرد: اگزوزوم ها به عنوان پیام رسان های مولکولی، پیام فعال شدن مجدد سلول‌های بنیادی بدن فرد را به سلول‌های مختلف بدن منتقل کرده و باعث رشد و تمایز سلول‌های بنیادی به سلول‌های عصبی متنوع می‌شود.
مدیر عامل شرکت دانش بنیان ژن درمانی خاورمیانه در توضیح بیشتر گفت: اگزوزوم به دلیل سایز نانومتری از سد خونی – مغزی به راحتی عبور کرده و قابلیت فعال کردن سیستم عصبی مرکزی را همزمان با سلول‌های عصبی محیطی دارد. از طرفی اگزوزوم ها حاوی فاکتورهای ضدالتهابی هستند که با تزریق وریدی آن باعث کاهش التهاب در بدن و پیشگیری از تخریب بیشتر نورون‌های حرکتی می‌شود. این فراورده دانش بنیان در حال انجام سایر مراحل تحقیقاتی خود است.
